基因編輯又升級可修改89%遺傳疾病 - 健康醫療網
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科學家不斷試圖研發基因編輯技術,希望能修改基因來治療疾病,目前又屬CRISPR-Cas9技術最為優異,其如同分子剪刀,收尋到要修改的DNA後,可任意剪切兩股DNA,進行修改 ...
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基因編輯又升級 可修改89%遺傳疾病
2019-11-11
健康醫療網記者/蔡岳宏外電報導
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麻省理工及哈佛博勞研究所(BroadInstituteofMITandHarvard)近來在《自然》發表文章,公布更精確、強大的基因編輯工具「前導編輯」(Primeediting)。
中國科學家賀建奎去(107)年才首度針對人體進行爭議的基因編輯,而麻省理工及哈佛博勞研究所(BroadInstituteofMITandHarvard)近來在《自然》發表文章,公布更精確、強大的基因編輯工具「前導編輯」(Primeediting)。
麻省理工學院博士DavidLiu表示,該基因編輯工具如「officeword文書處理軟體」,可任意搜尋並修改基因密碼,估計可修改89%基因變異的疾病。
幾個密碼變異 就可能是遺傳疾病根據《BBC》報導,DNA分子是由兩股DNA以雙螺旋交織而成的長鏈物,像兩條珠子互相纏繞,每個珠子是組成DNA的密碼,共有A、T、C和G這4種核苷酸密碼子,人體共有30憶個密碼子,像是「說明書」紀錄人體如何運作和組成,幾乎人體每個細胞都有一本。
然而,當基因的密碼子變異,就有可能產生疾病。
例如若特定位置的A變成T,會導致鐮刀型貧血;戴薩克斯症(Tay-Sachsdisease),是某處多了四個密碼子。
新式基因編輯工具 如文書軟體科學家不斷試圖研發基因編輯技術,希望能修改基因來治療疾病,目前又屬CRISPR-Cas9技術最為優異,其如同分子剪刀,收尋到要修改的DNA後,可任意剪切兩股DNA,進行修改。
然而,Crispr-Cas9存有「脫靶風險」,可能剪錯位置或誤添密碼子,若發生在人體恐發生不良影響。
《衛報》報導,麻省理工團隊根據CRISPR-Cas9進行改良研發的Primeediting,收尋如先前技術,但其不會剪斷雙股DNA,而僅針對目標股切開一小缺口(Nick),再置入要複寫的DNA,接著再引導蛋白質切開另一股舊有的DNA,再把該處複寫成新的DNA,完成兩股DNA的基因編輯。
DavidLiu比喻,該基因編輯工具如「officeword文書處理軟體」,可用Ctrl-F鍵找尋要改的密碼位置,然後按Ctrl-C和Ctrl-V複製貼上新文本。
在《自然》文章中,團隊已針對人類細胞進行了175種不同的基因編輯,包含修改了鐮刀型貧血和戴薩克斯症的基因,展現了驚人的精準度,前所未見。
臨床治療再等等 效率和安全是關鍵英國倫敦的法蘭西斯‧克里克研究所(FrancisCrickInstitute)遺傳學家RobinLovell-Badge表示,該研究非常出色,未來可運用於研究人類疾病的動物模型、改善畜牧和農業等,但必須進行基改管控。
至於臨床治療運用,RobinLovell-Badge認為,目前研究遠遠不夠,有些類型的人類細胞效率僅約50%,還要確保效率和安全可靠。
參考資料:1.NewgeneeditingtoolcouldfixmostharmfulDNAmutations.2.Primeediting:DNAtoolcouldcorrect89%ofgeneticdefects.3.A.Anzaloneetal.,“Search-and-replacegenomeeditingwithoutdouble-strandbreaksordonorDNA,”Nature,doi:10.1038/s41586-019-1711-4,2019.
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